干細胞

糖尿病干細胞臨床試驗

據新調查，我國18歲及以上成人糖尿病發病率為11.6%，預計2030年世界糖尿病發病率將達到40億 。

胰島素絕對缺乏是由胰島B細胞自身免疫損傷引起的1型糖尿病(TIDM)主要發病機制。2型糖尿病(T2DM)它與胰島素抵抗或進行性胰島B細胞功能下降有關。目前，糖尿病的治療方法不能針對糖尿病的關鍵環節，也不能從根本上治愈糖尿病。

基于這種情況，來自世界各地的學者開始致力于補充具有正常分泌功能的胰島細胞的新治療策略，重建患者體內的胰島功能。1980年Largiader其他人首次報道同一異體胰島移植成功，但缺乏供應來源和終身免疫抑制劑，限制了胰島移植在臨床應用中的應用，促使研究人員關注干細胞移植技術近年來，干細胞治療糖尿病的相關基礎和臨床研究為糖尿病的徹底治療帶來了希望。

干細胞是一群具有高度自我更新、多向分化潛力和分泌多種細胞因子的細胞。它們具有獨特的生物學特性。它們是重建胰島功能的好種子。目前，確定的可分化為胰島細胞的干細胞類型主要有：胚胎干細胞 (ESCs)、間充質干細胞(MSCs)誘導多能干細胞(iPSCs)等。

干細胞治療T1DM的臨床試驗：

2007年Voharelli等1報告了第一個用途AHSCT方案治療T1DM初步成功的臨床試驗 ，2009年，該研究小組進一步報告了擴大臨床試驗后隨訪的結果。研究結果顯示，新診斷T1DM患者通過AHSCT該方案可重建內源性胰島素泌，誘導大多數患者脫離胰島素治療。

2008年8月，Voharelli芝加哥起草了一個國際多中心，隨機比較AHSCT進一步證實臨床研究計劃AHSCT本研究于2009年正式啟動了免疫重建效應。2012年Li在此基礎上進行了有益的探索和研究。

2014年DAddio新發65例T1DM患者經AHSCT經過6個月的治療，59%的患者停用胰島素隨訪 48個月后仍有 32%的患者不使用胰島素，血糖代謝和胰島B細胞功能顯著改善。

以上臨床研究豐富了干細胞治療 T1DM相關臨床經驗 ，為后續和臨床研究奠定了堅實的基礎。

干細胞治療T2DM的臨床試驗

2009年印度Bhansali等人第一次使用異體MSCs10例胰島素治療超過1年T2DM2014年，該研究小組再次發表了相關研究成果 91.根據上述臨床研究結果，骨髓應用于短期內MSCs可停止胰島素治療或減少胰島素消耗。

2015年，Skyler等人進行了多中心、劑量增加、隨機、安慰劑對照試驗。研究納入 61例成年人在18個中心血糖控制不良T2DM患者采用二甲雙胍單藥或聯合治療。治療有效性方面，任何劑量干細胞治療組糖化血紅蛋白1周后(HbAlc )均下降，第8周時差異顯著；12周時，治療組共有8名受試者HbAlc，<7%，對照組未達標患者。在安全方面，無人因不良反應中斷試驗。

干細胞治療糖尿病的臨床研究取得了令人興奮的進展。其技術突破將意味著糖尿病的治療將從簡單的血糖控制轉向治療，為糖尿病患者點燃新的希望。